治療第一型黏多醣病新藥問世

第一型黏多醣症的治療藥物問世,台灣有四個病患接受治療,儘管藥物僅能分解病患堆積在各關節及組織的黏多醣,無法修復腦部受損部分及部分已發育成熟的骨骼,但在官能上的進步,已令家長欣慰不已。
From:Ohayo元氣健康報

黏多醣協會表示,這四名受惠病患分別是20歲的吳秉儒先接受新藥試驗,以及之後受惠的9歲蔡佳璇、19歲的廖哲君、24歲的林亭佑。治療第一型黏多醣症的新藥是基因工程合成的酵素,可以彌補患者先天無法製造此一酵素的缺憾,不過這個藥物非常昂貴,隨著病人的體重而增加用量,估計一年藥費可達數百萬元。
在黏多醣協會、罕見疾病基金會、衛生署國民健康局、中央健保局的協助促成下,第一型黏多醣症治療藥物納入健保給付。協會指出,現在針對第二型及第六型黏多醣症的藥物分別在美國、英國進入人體試驗階段,在不久的將來可望研發成功。

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